24小时快报:渤健中国:全球首个SOD1ALS疾病修正治疗药物托夫生注射液在中国获批

导读 10月8日,渤健中国宣布,中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突...

10月8日,渤健中国宣布,中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。凯盛迪是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。

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